2025 年 3 月六岁女孩美美（化名）在上海新华医院接受了首例针对大脑的基因编辑手术，七天后她死于手术相关的严重免疫反应。美美在四岁时被幼儿园老师注意到存在智力发育问题，老师建议其父母去医院检查下。她之后被诊断患有罕见的 Snijders Blok-Campeau 综合征，全世界至今仅有 237 人确诊。该病是由 CHD3 基因突变引起的，碱基 C 被错误转成 T。该病的症状差异很大，中度到重度患者可能需要尽快手术，但美美的症状是轻度的，是否需要手术专家对此有疑问。她的父母则为此忧心忡忡，通过微信群听说了上海交大的仇子龙教授。仇子龙曾是联署批评贺建奎的胚胎基因编辑手术的中国科学家之一，谴责其无视医学伦理。美美的父母联络了仇教授，之后筹资近 600 万人民币资助仇团队研发针对个人的基因编辑疗法。在猕猴治疗取得突破之后，新华医院伦理委员会批准了首例人体实验。手术使用了比 CRISPR 更精确的碱基编辑技术，通过 AAV9 病毒载体将编辑工具注入脊髓液。三天后美美开始发烧，这是病毒注射后的常见反应，但她的病情没有好转，她一直没有排尿——这是肾脏受到严重损伤的信号，她的血小板也下降到了危险的水平。她的父母事后说，手术的知情同意书淡化了死亡的风险，没有明确指出这些症状会导致死亡。伦理学家称首次人体实验须始终提及死亡。美美送进了 ICU，之后医生通知其父母死亡的消息。医院伦理委员会召开紧急会议，确认死亡与手术相关。仇的团队在《自然》上发表了相关论文，删除了人体实验失败的信息。美美的父母要求仇子龙撤回论文，他们担心这会误导孩子有类似情况的家庭和研究人员。新华医院因监管问题被罚了约 2.4 万元，其他人没有受到惩罚。

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